Tärkein terveys ja lääketiede

Pharmingin genetiikka

Pharmingin genetiikka
Pharmingin genetiikka
Anonim

Pharming, lääkkeiden tuottaminen käyttämällä eläimiä tai kasveja, jotka on suunniteltu geneettisesti. Pharming on hyödyllinen vaihtoehto perinteiselle lääkekehitykselle, koska geeniteknisesti suunnitellut karjat ja kasvit ovat suhteellisen halpoja tuottaa ja ylläpitää. Lisäksi pieni määrä lääkevalmisteita tai pieni pelto tai kasvihuone voi tuottaa suuria määriä lääkkeitä, kuten hormoneja, vasta-aineita, entsyymejä ja rokotteita. Näistä eduista huolimatta pharming on edelleen kiistanalainen lääkkeiden ja niiden tuotannon turvallisuudesta johtuvien huolenaiheiden vuoksi.

Sir Ian Wilmut: Pharming

Vuonna 1973 Wilmut nimitettiin vanhempana tieteellisenä toimihenkilönä eläinten kasvatustutkimusjärjestössä (ABRO; nimettiin uudelleen Edinburghin tutkimusasemaksi)

Yksi ensimmäisistä nisäkkäistä, joka on onnistuneesti kehitetty pharmaatioon, oli vuonna 1990 syntynyt Tracy-niminen lammas, jonka ovat luoneet brittiläisen kehitysbiologin Ian Wilmutin johtamat tutkijat Rosotin instituutissa Skotlannissa. Tracy luotiin tsygootista (yksisoluinen hedelmöitetty alkio), joka on geneettisesti muokattu DNA-injektiolla tuottamaan maitoa, joka sisältää suuria määriä ihmisen alfa-1-antitrypsiini-entsyymiä, ainetta, jota käytetään kystisen fibroosin ja emfyseeman hoitoon. Vuonna 1997 Wilmut ja hänen kollegansa tuottivat toisen pharmed-lampaan nimeltä Polly, Poll Dorset -klooni, joka valmistettiin ydinsiirrosta sikiön fibroblastytumalla, joka on geneettisesti suunniteltu ekspressoimaan FIX-nimisen ihmisen geeniä. Tämä geeni koodaa ihmisen tekijänä IX kutsuttua ainetta, hyytymistekijää, jota esiintyy luonnollisesti useimmissa ihmisissä, mutta jota ei esiinny hemofiliapotilailla, jotka tarvitsevat korvaushoitoa aineen terapeuttisella muodolla. Polly yhdessä kahden muun lampaan kanssa, jotka on suunniteltu tuottamaan ihmisen tekijä IX ja jotka myös syntyivät vuonna 1997, edustivat merkittävää edistystä eläinten pharmingissa.

Ensimmäinen farmaseuttinen aine, jonka eläimet tuottivat hyväksynnän saamiseksi terapeuttiseen käyttöön, oli ihmisen rekombinantti antitrombiini (markkinoidaan nimellä ATryn®), aine, joka estää veren hyytymistä ja jota käytetään sydänkohtauksen ja aivohalvauksen estämiseen korkean riskin potilailla. Tämä tekijä erittyy geeniteknisesti valmistettujen vuohien maitoon. Sitten se eristetään ja puhdistetaan maidosta, jolle suoritetaan tiukka turvallisuustesti, mukaan lukien patogeenien (tautia aiheuttavien aineiden) määritys.

Erilaisten kasvien, mukaan lukien maissin, riisin, perunoiden, tomaattien, tupakan ja sinimailanen, phamispotentiaali on tutkittu. Kasvivalmisteet (PMP) eroavat luonnossa esiintyvistä terapeuttisista kasviyhdisteistä, koska pharmed kasvit on geneettisesti muokattu ekspressoimaan terapeuttista ainetta tuottavaa geeniä. Tämä tekijä erottaa myös pharmed kasvit geneettisesti muunnetuista maatalouden tarkoituksiin. PMP: t voidaan uuteta ja puhdistaa siemenistä, lehdistä tai mukuloista kasvityypistä riippuen. Esimerkki aineesta, joka on tutkittu nopeaan tuotantoon kasveissa, on rokote H5N1: tä vastaan, joka virus on lintuinfluenssaa (lintuinfluenssa). Tämän rokotteen valmistus on testattu useissa eri kasveissa, mukaan lukien sinimailanen ja tupakka. Asetusten tarve PMP-yhdisteiden kulkeutumisen estämiseksi ympäristöön ja elintarvikehuoltoon on kuitenkin osoittanut merkittäviä esteitä kasvinsuojeluaineiden etenemiselle.

Lisätietoja muunnelluista eläimistä ja kasveista on geneettisesti muunnetussa organismissa, biotekniikassa ja geenitekniikassa.